Esta molécula es un inhibidor de las proteínas bromodomain 2, 3 y 4, que controlan la transcripción de muchos genes relacionados con el cáncer, entre ellos principalmente c-MYC  y n-MYC que son targets que no pensábamos poder atacar durante todos estos años y esto es lo que genero interés en esta familia de drogas.

Hoy se sabe, dos o tres años más tarde, que en realidad la actividad molecular no está restricta al c-MYC  si no a muchos genes con super-enhancers  y a toda una variedad de genes que controlan y que son importantes en muchos canceres.

En este ensayo que está todavía on-going, que no está terminado, no tenemos la dosis exacta, antes de llegar a la dosis toxica hemos visto respuestas con una excelente tolerancia. Las respuestas están en una variedad de leucemias agudas y linfomas.

Hay 7 casos sobre 35 donde se ha visto actividad clínica de larga duración con beneficio clínico. Entre otros tenemos dos o tres pacientes que han estado tratados de forma continua oral por más de 7 meses.

Hasta allí tenemos cuatro pacientes con actividad, de los cuales uno califica como remisión completa durable. Otro duro 6 meses con remisión completa imparcial, y los otros dos diminución de blastos sostenida y durable en la medula con poca o ninguna mejoración hepatológica periférica.

La evidencia preclínica muestra que hay sea sensitividad que combinabilidad y vamos a empezar un programa similar con unas fases 1, 2 en tumores sólidos.

Esta es la primera bromodomain que valida el principio de la posible actividad clínica de esta familia, es importante para toda esta área. Segundo es que posiblemente hay bastante potencial dado el nivel de actividad bien temprano en su desarrollo de que este sea un agente anticanceroso mayor, en una variedad de canceres a definir.