Un equipo de científicos del Centro de Ciencias de la Salud de la Universidad de Texas en San Antonio (UT Health San Antonio) ha identificado un nuevo y prometedor fármaco contra la leucemia mieloide aguda (LMA), un cáncer de la sangre mortal con una tasa de supervivencia a cinco años de solo el 30 %, según el Instituto Nacional del Cáncer.

Su estudio, publicado en febrero en Cell Stem Cell, destaca el papel crucial de una proteína llamada componente 1 de paraspeckle (PSPC1) en la progresión de la LMA.

La LMA, un cáncer de sangre agresivo, se origina en la médula ósea y se sabe que interrumpe la producción normal de células sanguíneas.

El tratamiento es difícil porque los pacientes pueden no responder a la quimioterapia o experimentar una recaída de la enfermedad.

«La LMA es muy diversa, con más de 70 mutaciones conocidas», afirma Mingjiang Xu, doctor, profesor de medicina molecular en la Facultad de Medicina Joe R. y Teresa Lozano Long y catedrático distinguido del Consejo de Investigación en Oncología del Mays Cancer Center de UT Health San Antonio.

«Incluso las terapias dirigidas, como los inhibidores de IDH, solo pueden tratar a un pequeño subconjunto de pacientes con LMA. Dada esta diversidad, necesitamos un fármaco uniforme y único para tratar eficazmente la LMA».

Xu es uno de los principales investigadores del estudio.

Entre los coinvestigadores principales se encuentran Feng-Chun Yang, doctor en Medicina y doctorado, profesor titular del Departamento de Sistemas Celulares y Anatomía, Cátedra Distinguida A.B. Alexander en Investigación del Cáncer, Centro Oncológico Mays, y Jianlong Wang, doctorado, Centro Médico Irving de la Universidad de Columbia.

En modelos de ratón, la reducción de PSPC1 retrasó significativamente la progresión de la LMA y mejoró las tasas de supervivencia.

La eliminación de PSPC1 inhibió el crecimiento de las células cancerosas sin afectar a la formación normal de células sanguíneas.

Xu sugiere que atacar PSPC1 podría proporcionar un nuevo tratamiento para la LMA.

Se ha encontrado PSPC1 en 21 líneas celulares cancerosas diferentes, principalmente en tumores sólidos, desempeñando un papel en el empeoramiento o avance más rápido de la enfermedad.

Esto sugiere que las terapias dirigidas a PSPC1 podrían tener aplicaciones más amplias en oncología, más allá de la LMA.

Los investigadores están estudiando métodos para inhibir selectivamente la PSPC1 en las células cancerosas y preservar su función en las células normales, lo que podría ofrecer un tratamiento específico con menos efectos secundarios.

Xu afirma que el siguiente paso es probar posibles fármacos que puedan inhibir la PSPC1, lo que tendría un impacto significativo no solo en la LMA, sino también en tumores sólidos como el cáncer de pulmón y de próstata, al prevenir la metástasis, ofreciendo nuevas esperanzas a los pacientes con cáncer.

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Fuente: Centro de Ciencias de la Salud de la Universidad de Texas en San Antonio