El 26 de marzo de 2021, la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA) aprobó idecabtagene vicleucel para el tratamiento de pacientes adultos con mieloma múltiple en recaída o refractario después de cuatro o más líneas de tratamiento previas, incluyendo un agente inmunomodulador, un inhibidor del proteasoma y un anticuerpo monoclonal anti-CD38.

Se trata de la primera terapia génica celular aprobada por la FDA para el mieloma múltiple.

Idecabtagene vicleucel es una terapia de células T autólogas con receptores de antígenos quiméricos (CAR), modificada genéticamente y dirigida por el antígeno de maduración de células B (BCMA). Cada dosis se personaliza utilizando las propias células T del paciente, que se recogen y modifican genéticamente, y se infunden de nuevo al paciente.

La seguridad y la eficacia se evaluaron en un estudio multicéntrico de 127 pacientes con mieloma múltiple recidivante y refractario que habían recibido al menos tres líneas anteriores de terapias contra el mieloma; el 88% había recibido cuatro o más líneas anteriores de terapias.

La eficacia se evaluó en 100 pacientes que recibieron vicleucel idecabtagene en el rango de dosis de 300 a 460 x 106 células T CAR-positivas.

La eficacia se estableció sobre la base de la tasa de respuesta global (ORR), la tasa de respuesta completa (CR) y la duración de la respuesta (DOR), evaluadas por un comité de respuesta independiente utilizando los criterios de respuesta uniformes para el mieloma múltiple del Grupo de Trabajo Internacional sobre Mieloma.

La ORR fue del 72% (IC del 95%: 62%, 81%) y la tasa de RC fue del 28% (IC del 95%: 19%, 38%). Se estima que el 65% de los pacientes que alcanzaron la RC permanecieron en ella durante al menos 12 meses.

La etiqueta de idecabtagene vicleucel lleva una advertencia en el recuadro para el síndrome de liberación de citoquinas (SRC), toxicidades neurológicas, linfohistiocitosis hemofagocítica/síndrome de activación de macrófagos y citopenias prolongadas.

Los efectos secundarios más frecuentes de idecabtagene vicleucel son el síndrome de liberación de sustancias, las infecciones, la fatiga, el dolor musculoesquelético y la hipogammaglobulinemia.

El vicleucel de idecabtagene está aprobado con una estrategia de evaluación y mitigación de riesgos que exige que los centros sanitarios que dispensan la terapia estén especialmente certificados para reconocer y gestionar el SRC y las toxicidades del sistema nervioso.

Para evaluar la seguridad a largo plazo, la FDA exige al fabricante que realice un estudio observacional posterior a la comercialización en el que participen pacientes tratados con idecabtagene vicleucel.

El intervalo de dosis recomendado para idecabtagene vicleucel es de 300 a 460 × 106 células T CAR positivas.

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