IMerge es un ensayo clínico de fase 2/3 que evalúa el imetelstat como tratamiento para pacientes con síndromes mielodisplásicos (SMD) de bajo riesgo que no son del tipo "del" (5q), que dependen de la transfusión de glóbulos rojos y que sufren una recaída después de un tratamiento con agentes estimulantes de la eritropoyesis o son refractarios a él.

El principal criterio de valoración de la eficacia de IMerge es la tasa de independencia de la transfusión de glóbulos rojos (RBC-TI) de ocho semanas, definida como la proporción de pacientes que no reciben ninguna transfusión de glóbulos rojos durante ocho semanas consecutivas desde el ingreso en el ensayo.

En esta presentación se presentan datos sobre la eficacia y la seguridad a largo plazo de 38 pacientes en el ensayo clínico de la fase 2 de IMerge, sobre la base de una fecha límite del 4 de febrero de 2020 y un seguimiento medio de 24 meses:

- 16 pacientes (42%) lograron un RBC-TI de 8 semanas, y 12 de estos respondedores (75%) mostraron un aumento de la hemoglobina de > 3 g/dl comparado con el pretratamiento durante el intervalo sin transfusión

- 12 pacientes (32%) lograron un RBC-TI de 24 semanas

- 11 pacientes (29%) estuvieron libres de transfusiones durante más de un año; la más larga de ellas fue la de
El intervalo fue de 2,7 años

- La duración media del RBC-TI fue de 88 semanas, la más larga reportada hasta la fecha en el MDS no-del(5q) LR

- La mejora hematológica del eritrocito se logró en 26 pacientes (68%) con una mediana
duración de 93 semanas

- La durabilidad de la reducción de clones malignos de TI, citogenéticos y mutacionales en algunos pacientes
indica una posible actividad modificadora de la enfermedad de imetelstat

- Los eventos adversos más frecuentemente reportados fueron manejables y reversibles grado > 3
Citopenias

La fase 3 doble ciego, controlada por placebo de IMerge está actualmente reclutando pacientes y está en curso.

Fuente: EHA